El IV Festival RenHacer se prepara para ofrecer un simposio en Bilbao el 12 de septiembre, centrado en la financiación de enfermedades raras. Este evento se enmarca dentro de una serie de actividades que buscarán concienciar y movilizar recursos para el apoyo de tratamientos innovadores.

El 14 de septiembre, el Palacio Euskalduna de Bilbao será el escenario de un concierto benéfico, también enmarcado en el Festival RenHacer. Su objetivo es recaudar fondos para la Asociación CTNNB1, que se dedica a proporcionar apoyo a familias afectadas por una enfermedad rara con un enfoque en la investigación y el tratamiento.

Desde el 6 hasta el 14 de septiembre, el Festival RenHacer, que tendrá lugar en diversas localidades como Arantzazu, Bilbao y Logroño, se centrará en financiar ensayos clínicos y promover el acceso a terapias génicas para niños diagnosticados con enfermedades ultrarraras.

Durante la presentación del festival, que tuvo lugar este martes, estuvieron presentes el alcalde de Bilbao, Juan Mari Aburto, junto con Javier García, secretario de la Fundación Columbus, y Estíbaliz Martín, presidenta de la Asociación CTNNB1. Este año, una de las principales metas del festival es iniciar el primer ensayo clínico de terapia genética para la enfermedad CTNNB1, programado para iniciar a finales de 2025 o principios de 2026.

La enfermedad CTNNB1, que causa graves trastornos en el neurodesarrollo, ya afecta a más de 40 niños en toda España, incluyendo cinco en Euskadi y uno en La Rioja. El ensayo incluirá entre 8 y 10 pacientes y comenzará en Eslovenia antes de trasladarse al Hospital Sant Joan de Déu en Barcelona.

El alcalde Aburto destacó que el concierto tiene como objetivo "fusionar cultura y solidaridad", y los fondos recaudados se destinarán a la Asociación CTNNB1, que lucha contra esta enfermedad poco común, que se presenta en aproximadamente un caso de cada 50.000 nacimientos.

El propósito de esta iniciativa es "generar recursos para continuar la investigación", de forma que los avances científicos no se vean obstaculizados por la falta de financiación y puedan traducirse en beneficios para los pacientes.

Aburto hizo un llamado a los bilbaínos para que asistan al concierto del 14 de septiembre, resaltando que se tratará de un evento cultural significativo que debe ser también una muestra de solidaridad.

Javier García, presidente de la Fundación Columbus, aclaró que, aunque el festival tiene una faceta musical y cultural, su objetivo fundamental es reunir los recursos necesarios para financiar el ensayo clínico de la Asociación CTNNB1 y avanzar en el desarrollo de las terapias correspondientes.

El 12 de septiembre, como parte del festival, se llevará a cabo un 'Simposio Internacional sobre Financiación de Enfermedades Raras', que aglutinará a expertos en salud, representantes institucionales e inversores. Se presentará un nuevo modelo de 'ventura philanthropy', una forma de financiamiento ético que busca apoyar el desarrollo de terapias que no tienen un retorno comercial inmediato.

García señaló que la Fundación Columbus trabaja en soluciones de financiación que aborden múltiples enfermedades, dado que el reto es considerable. Explicó que, en general, los tratamientos suelen desarrollarse gracias a empresas que esperan un retorno económico. Sin embargo, dado el número limitado de pacientes en enfermedades raras, no existe suficiente interés comercial, lo que provoca que muchas soluciones permanezcan sin explorar.

La Fundación ha identificado cerca de 10-15 enfermedades que están listas para entrar en ensayos clínicos, con un potencial adicional de 15-20 enfermedades más en los próximos dos años. El gran obstáculo sigue siendo la financiación adecuada que permita que estos proyectos avancen.

García también subrayó la importancia de la colaboración entre los sectores público y privado, enfatizando que el coste de desarrollar terapias génicas para condiciones como la CTNNB1 puede oscilar entre 10 y 15 millones de dólares. Aunque los conciertos no cubren estas cifras, son una herramienta para dar visibilidad a la causa y recaudar fondos iniciales.

Estíbaliz Martín, presidenta de la Asociación CTNNB1 y madre de una niña diagnosticada con esta enfermedad, relató su experiencia con el diagnóstico, que recibió a la edad de dos años y medio. Expresó su preocupación por los muchos casos que siguen sin diagnosticar, advirtiendo que, sin pruebas adecuadas, se pueden confundir con otros trastornos como la parálisis cerebral o el autismo. Esto podría aumentar la cantidad de niños que podrían verse afectados en el futuro.

Martín también mencionó el importante avance que representa el inicio del primer ensayo clínico a finales de este año, enfatizando la necesidad de no conformarse con la falta de tratamientos y la importancia de luchar por las oportunidades adecuadas para los niños afectados.

Finalmente, el festival culminará su recorrido el 14 de septiembre en el Euskalduna y contará con una presentación del 'Réquiem de Verdi' bajo la batuta del maestro Ramón Tebar, con la participación de la Orquesta Sinfónica de Bilbao y el Orfeón Donostiarra, entre otros destacados solistas. También se incluirá una jornada dirigida a jóvenes enfocada en la concienciación sobre enfermedades raras y terapia génica el 13 de septiembre en Arantzazu.